2025年8月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）正式將合源生物自主研發(fā)的源瑞達?（納基奧侖賽注射液，曾用名：赫基侖賽注射液）納入突破性治療品種藥物，用于治療兒童復(fù)發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(r/r B-ALL)。這是中國原研CAR-T產(chǎn)品在治療兒童白血病領(lǐng)域取得的重大進展，將為更多的患兒及家庭帶來新的希望。此前，納基奧侖賽注射液治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病適應(yīng)癥已于2020年12月納入突破性治療藥物品種。

急性淋巴細胞白血?。ˋLL）是兒童最常見的血液惡性腫瘤，盡管聯(lián)合化療和精準(zhǔn)分層治療使整體生存率顯著提升，但仍有20%~25%的兒童ALL表現(xiàn)難治或復(fù)發(fā)，原發(fā)難治患者再挽救的有效率僅31%，中位OS時間不到1年。隨著治療線數(shù)增加，兒童ALL的預(yù)后越差，治愈率下降。復(fù)發(fā)后的B-ALL患者白血病細胞化療耐藥性強，化療有效率約25%，中位生存3.7個月，同時治療毒性風(fēng)險增加。最終，患兒因疾病復(fù)發(fā)或治療相關(guān)的不良反應(yīng)而死亡；目前，復(fù)發(fā)或難治性B-ALL仍嚴(yán)重危及我國兒童B-ALL患者的生命，至今無統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，臨床迫切需要更加有效且安全的治療手段，以改善患者的臨床結(jié)局。納基奧侖賽注射液憑借獨特的CD19 scFv 、CAR結(jié)構(gòu)和先進生產(chǎn)制造工藝以及質(zhì)量體系，在前期臨床研究和注冊臨床研究中展現(xiàn)了卓越的臨床療效和安全性，獲得CDE突破性治療藥物資格認定，將進一步加速其在兒童急性淋巴細胞白血病領(lǐng)域的上市進程。

作為中國首款具有全自主知識產(chǎn)權(quán)的CD19 CAR-T產(chǎn)品，納基奧侖賽注射液已布局成人及兒童復(fù)發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病、淋巴瘤、多類型自身免疫性疾病等多個適應(yīng)癥。其成人適應(yīng)癥于2023年11月獲批上市，成為國內(nèi)首個獲批治療白血病的CAR-T產(chǎn)品。此次兒童復(fù)發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病適應(yīng)癥納入突破性治療，將進一步推動該療法在兒童白血病領(lǐng)域的認可，為更多兒童白血病患者提供精準(zhǔn)、高效的治療方案選擇。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)臨床首席專家、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授表示：

祝賀納基奧侖賽注射液兒童復(fù)發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(r/r B-ALL)適應(yīng)癥獲得國家藥監(jiān)局藥品審評中心的突破性治療藥物認定，這是對該產(chǎn)品在兒童急淋患者中所展現(xiàn)的臨床價值的充分肯定，也顯示出中國原研CAR-T藥物在成人急性淋巴細胞白血病、兒童急性淋巴細胞白血病和非霍奇金淋巴瘤，自身免疫性疾病等多個患者人群中的臨床價值，有望改善患者治療結(jié)局，提高生活質(zhì)量和回歸正常生活。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)兒童血液與腫瘤診療中心臨床首席專家竺曉凡教授表示:

急性淋巴細胞自血病(ALL)是兒童最常見的血液惡性腫瘤，盡管整體治愈率較高，但復(fù)發(fā)或難治的患兒仍面臨極高的死亡風(fēng)險，傳統(tǒng)化療手段在這一階段往往束手無策，療效差、毒性大，患者家庭承受著巨大的身心和經(jīng)濟壓力。納基奧侖賽注射液作為我國原研的 CAR-T產(chǎn)品，在臨床研究中具有高緩解率和持久的療效， 此次納入突破性治療藥物，這是中國兒童白血病治療領(lǐng)域期盼已久的重大突破!←

合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐博士表示：

合源生物的納基奧侖賽注射液被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入突破性治療藥物是中國兒童白血病治療領(lǐng)域的重要進展，該療法有望重塑兒童急淋的治療方案，為更多兒童白血病患者重獲健康的未來。我們即將向國家藥監(jiān)局提交納基奧侖賽注射液治療兒童急性淋巴細胞白血病的新藥上市申請，這也將成為納基奧侖賽注射液治療成人急性淋巴細胞白血病、非霍奇金淋巴瘤后的第三個上市適應(yīng)癥。公司將持續(xù)拓展中國原研CAR-T產(chǎn)品納基奧侖賽注射液在更多血液腫瘤及自身免疫性疾病的治療潛力，讓更多患者獲益于這一創(chuàng)新療法。